Alex Knapp
Cada año, cientos de niños nacen legalmente ciegos debido a un trastorno genético que degrada sus retinas. Aunque algunos pueden distinguir entre la luz y la oscuridad desde una edad temprana, un defecto en su gen AIPL1 deja a la mayoría sin visión cuando cumplen cuatro años. El trastorno se ha considerado irreversible durante mucho tiempo.
Pero eso ya no es así. Una nueva terapia genética de la empresa MeiraGTx, que cotiza en bolsa, ha conseguido algo sin precedentes: ha devuelto la vista a 11 niños que nacieron ciegos.
Los cirujanos del Moorsfield Eye Hospital y del University College de Londres inyectaron en las retinas de niños nacidos con el defecto AIPL1 una terapia MeiraGTx que introduce una versión correcta del gen, lo que hace que sus cuerpos produzcan los mecanismos que permiten la visión. En cuestión de semanas pudieron ver por primera vez. Ahora, años después, todos son capaces de leer, colorear y jugar como otros niños con la ayuda de gafas.
“Estos niños eran ciegos y ahora corren por ahí y encuentran habitaciones. Pueden leer letras y números”, dijo Zandy Forbes, de 60 años, fundador y director ejecutivo de MeiraGTx. La terapia es una de las varias en las que está trabajando la empresa para tratar trastornos relacionados con los ojos y otras afecciones como el párkinson, la obesidad y la xerostomía.
En el estudio inicial, publicado en The Lancet la semana pasada, se administró la terapia en un ojo a cuatro niños con este trastorno. En un mes, el ojo tratado comenzó a ver de nuevo. Podía identificar colores, formas y letras y seguir objetos en movimiento. No hubo efectos secundarios significativos. Alentados por este éxito, los hospitales administraron la terapia a siete niños más, esta vez en ambos ojos. Los siete recuperaron la vista. Dada la solidez de estos resultados iniciales, MeiraGTx está buscando la aprobación regulatoria en el Reino Unido y los Estados Unidos.
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